Un essai prénatal pour les garçons atteints de Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l'X (XLHED)
Un essai prénatal pour les garçons atteints de Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l'X (XLHED)
Essai clinique multicentrique, prospectif, en ouvert, contrôlé par appariement génotypique, pour étudier l'efficacité et la tolérance du traitement prénatal par ER004 administré par voie intra-amniotique chez des sujets de sexe masculin atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED).
Bref aperçu
Il s'agit d'un essai prénatal portant sur des garçons atteints de Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l'X (XLHED). Le but de cet essai est d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'ER004 pour le traitement prénatal de fœtus mâles. L’ER004 est un traitement expérimental contre la XLHED. Son utilisation n’est pas encore approuvée, sauf dans le cadre d’études cliniques.
L'ER004 est fabriqué en laboratoire dans le but de remplacer une protéine importante appelée EDA1 (Ectodysplasin-A1), manquante chez les personnes atteintes de XLHED. Lorsque cette protéine est absente ou ne fonctionne pas correctement au cours du développement du bébé, des structures importantes telles que les glandes sudoripares, les cheveux ou les dents ne se forment pas correctement.
Fondation EspeRare
Les zones géographiques de l’essai clinique
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