Comment les essais cliniques sont-ils conçus ?

La réalisation d'un essai clinique est soumise à l'approbation d'un comité d'éthique indépendant ainsi qu'à l'accord des autorités de santé du ou des pays où il doit se dérouler. Ces démarches permettent de garantir que le promoteur respecte les exigences réglementaires et les recommandations visant à protéger la sécurité et les droits des participants, telles que les Bonnes pratiques cliniques (BPC) et la protection des données personnelles des participants, notamment en Europe, conformément au Règlement général sur la protection des données (RGPD).

Une fois le protocole approuvé, l’essai doit être inscrit dans au moins un des registres d’essais cliniques (une base de données consultable en ligne, comme le registre des essais cliniques de l’UE pour l’Europe ou clinicaltrials.gov pour les Etats-Unis) rendant publique et consultable les informations relatives à l’essai en cours, ses résultats intermédiaires (le cas échéant) et ses résultats finaux lorsqu’il est terminé.

Les patients, ou volontaires sains, éligibles sont tout d’abord informés des détails de l’essai dans le cadre de l’obtention du consentement éclairé. Une fois le consentement signé, les participants sont inclus dans l'essai. Les participants devront suivre les instructions et assister aux visites programmées conformément au protocole. Des comités de protection des personnes et des comités de surveillance et de suivi s’assureront que les participants sont protégés tout au long de l’essai.

Le promoteur peut adapter ou modifier le protocole initial au cours de l’essai. On parle alors d’amendement, qui doit lui aussi être soumis aux autorités sanitaires et au comité d’éthique pour approbation.

Si vous envisagez de rejoindre un essai clinique, consultez notre page répertoire des études cliniques ou, si vous souhaitez en savoir plus sur la marche à suivre pour rejoindre un essai clinique et sur le parcours d’un participant à un essai, consultez notre page parcours du patient.

Les données sont issues de mesures telles qu’un examen clinique, des analyses de sang, de l’imagerie médicale, comme les radios, et de questionnaires remplis par les participants ou les investigateurs.

Une fois l’essai terminé, les données des participants sont anonymisées, agrégées et analysées par des statisticiens pour le compte du promoteur afin d’obtenir les résultats de l’essai. Ces derniers sont évalués et des conclusions sont tirées pour déterminer si l’étude a rempli ses objectifs, et si elle a démontré que le traitement testé est sûr et, selon la phase de l'étude, efficace. Cette étape peut prendre plusieurs mois, selon le volume de données recueillies au cours de l’essai.

Un rapport scientifique détaillant les conditions de réalisation et les résultats de l'essai est rédigé suivant les recommandations internationales. On l’appelle le rapport d’étude clinique. Celui-ci est élaboré à la fin de l’essai ou quelque temps avant, à des moments définis dans le protocole, notamment lorsque l'objectif principal est évaluable, comme en oncologie, où un essai peut durer plus de 10 ans.

Les résultats font l'objet d'articles publiés dans des revues médicales et présentés lors de congrès scientifiques consultables moyennant des frais ou en libre accès. De plus en plus souvent, les résultats sont aussi mis à disposition du grand public grâce à des synthèses vulgarisées, rédigées dans un langage simple et sans jargon technique et dans la langue des participants à l’essai.

Ces synthèses sont mis à disposition en même temps que les résultats de l’étude clinique, sur les sites internet publics tels que le registre des essais cliniques de l’UE, et peuvent être téléchargées ici (consultez notre page répertoire des études cliniques). Les synthèses de résultats vulgarisées sont également partagées avec les organisations de patients concernées.